米国国立衛生研究所(NIH)

遺伝性疾患プラスの記事によりますと治療薬「ポマリドミド」がオスラー病の出血に対して効果があるとされた記事を引用します。

  1. オスラー病の出血症状を長期間に渡って管理できるような治療薬はない
  2. オスラー病に対するポマリドミドの有効性・安全性評価する臨床試験実施
  3. ポマリドミド投与により、鼻血の重症度・輸血や鉄分補給の回数・生活の質を改善
オスラー病、骨髄腫治療薬「ポマリドミド」の有効性を臨床試験で確認 - 遺伝性疾患プラス

米国国立衛生研究所(NIH)は、オスラー病(遺伝性出血性毛細血管拡張症、HHT)の治療において、多発性骨髄腫などで使用されている治療薬「ポマリドミド」が有効かつ安全…

Bone marrow cancer drug shows success in treatment of rare blood disorder | National Institutes of Health (NIH)

NIH-supported clinical trial is the first positive trial for treatment of hereditary hemorrhagic telangiectasia.

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